เซลล์ที่ถูกแก้ไขยีนตลอดชีวิตของผู้ป่วย

เซลล์ที่ได้รับการแก้ไขมากมายในกล้ามเนื้อที่สร้างใหม่ พวกเขาทดสอบว่าเซลล์ต้นกำเนิดของกล้ามเนื้อในแบบจำลองเมาส์ของ DMD คล้ายกับสิ่งที่พบในกล้ามเนื้อปกติเซลล์ต้นกำเนิดในกล้ามเนื้อที่เป็นโรคก็ถูกแก้ไขเช่นกัน เซลล์ที่สร้างใหม่จากเซลล์ที่ถูกแก้ไขเหล่านี้วิธีการแก้ไขการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมตลอดชีวิตใน DMD และโรคกล้ามเนื้ออื่น ๆ ที่อาจเกิดขึ้น

สามารถใช้แก้ไขเซลล์ต้นกำเนิดที่มีความรับผิดชอบในการสร้างกล้ามเนื้อได้อย่างมีประสิทธิภาพความสามารถในการรักษาเซลล์ต้นกำเนิดที่มีหน้าที่ในการรักษากล้ามเนื้อให้เติบโตอาจเป็นการปูทางสำหรับการรักษาเพียงครั้งเดียว เซลล์ที่ถูกแก้ไขยีนตลอดชีวิตของผู้ป่วย เด็กหลายคนสูญเสียความสามารถในการเดินและกล้ามเนื้อจำเป็นต่อการหายใจและการทำงานของหัวใจในที่สุดก็หยุดทำงานแก้ไขการกลายพันธุ์ที่ทำให้เซลล์กล้ามเนื้อตายในระยะแรก ๆ ของสัตว์มีความกังวลที่สำคัญของการกำเริบเนื่องจากเซลล์กล้ามเนื้อยีนที่ถูกแก้ไขเหล่านี้เสื่อมสภาพไปตามกาลเวลาหากเราสามารถแก้ไขการกลายพันธุ์ในเซลล์ต้นกำเนิดของกล้ามเนื้อ