ขั้นตอนในการซ่อมแซมพันธุกรรมของโรคในผู้ป่วย

เทคนิคการแก้ไขเบสใหม่สามารถใช้ในเซลล์ต้นกำเนิดของมนุษย์ได้เกิดจากความผิดพลาดการกลายพันธุ์ในยีนที่นำไปสู่การทำงานผิดปกติของยีนดังนั้นเมือกในอวัยวะต่าง ๆ รวมทั้งปอดจะมีความชุ่มชื้นน้อยลง การสร้างเมือกและอวัยวะล้มเหลว แต่ก็ไม่ได้หมายความว่าผู้ป่วยจะได้รับประโยชน์จากมันแล้ว การวิจัยนี้แสดงให้เห็นถึงขั้นตอนใหญ่ในการซ่อมแซมพันธุกรรมของโรคในผู้ป่วย

อย่างไรก็ตามคำถามใหญ่ที่ยังคงเป็นวิธีการส่งมอบเอนไซม์ไปยังอวัยวะที่เหมาะสมในผู้ป่วย อาจไม่ใช่โรคที่เหมาะสมที่สุด เพื่อรักษาด้วย CRISPR เนื่องจากอวัยวะจำนวนมากได้รับผลกระทบจากโรคปัจจุบันการใช้ทางการแพทย์ครั้งแรกกับการแก้ไขยีนกำลังแสดงผลทางคลินิกที่น่าประทับใจในโรคที่มีผลต่ออวัยวะหรือเนื้อเยื่อเดียวเช่นเซลล์โลหิตจางเคียวจำเป็นต้องมีการวิจัยเพิ่มเติมก่อน สามารถนำไปใช้กับการประยุกต์ใช้ทางคลินิกได้อย่างไรก็ตามส่วนหนึ่งเป็นเพราะการศึกษาครั้งนี้